Najdroższy lek na świecie. To jedyny ratunek dla chorych dzieci, ale koszt terapii jest ogromny
Ta choroba odbiera siły i skazuje dziecko na pewną, powolną śmierć w męczarniach. Życie chorych dzieci można ocalić. Ile jest ono warte? Jedyną szansą dla chorych jest lek nazywany najdroższym na świecie. Koszt terapii wynosi bowiem aż 2,1 mln…dolarów!
Jeśli rodzicom nie uda się zdobyć tych koszmarnie dużych pieniędzy, dla ich dzieci nie będzie ratunku. To wyścig z nieubłaganym czasem. I walka o każdy grosz.
Urodzeni z wyrokiem śmierci
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA – z angielskiego: spinal muscular atrophy) jest chorobą genetyczną. Zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci.
Powoduje obumieranie w rdzeniu kręgowym neuronów odpowiedzialnych za pracę mięśni. Sprawia, że mięśnie z czasem słabną i zanikają. W późniejszym etapie prowadzi do niepełnosprawności.
Ci najsłabsi i najbardziej chorzy, nie dożywają drugich urodzin… SMA zabiera wszystkie siły, zdolność do ruchu, jedzenia i… oddychania.
Najdroższy lek na świecie
Zolgensma to lek, który jest jedyną szansą dla dzieci chorych na SMA do 2. roku życia, ale im wcześniej zacznie się terapię, tym większa szansa na powodzenie. Dlatego tak istotne jest jak najszybsze wdrożenie tego leczenia. Niestety często życie najmniejszych pacjentów zależy od zaporowej kwoty.
Lek Zolgensma, produkowany jest przez szwajcarski koncern medyczny Novartis. Koszt terapii to 2,1 miliona dolarów. Dla polskich dzieci, Zolgensma oznacza również koszty wyjazdu i leczenia w Stanach Zjednoczonych.
Jedyną alternatywą dla ogromnie drogiej terapii jest długotrwałe leczenie, którego koszty wynoszą setki tysięcy dolarów rocznie. Choć wybór jest tragiczny, rodzice niemowląt nie mają nawet takiego.
Szwajcarski producent zaporową cenę argumentuje tym, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów, a tym samym zaoszczędzić pieniądze, które trzeba byłoby przeznaczyć na długotrwałe leczenie.
W zasadzie przed pojawieniem się tego leku SMA była uważana za chorobę nieuleczalną. Dlatego pomimo ogromnych kosztów leczenia, rodzice chorych dzieci robią wszystko, co w ich mocy, by dać swoim maluszkom szansę na życie i liczą na wsparcie ludzi o dobrych sercach. Bo liczy się każda złotówka, każdy grosik…
Cuda się zdarzają?
Rodzice chorych niemowląt prowadzą nierówną walkę z czasem. Każdego dnia patrzą, jak ich maleńkie dziecko cierpi i powoli gaśnie. Zolgensma to dla nich jedyna nadzieja. Czy uda się ją wykorzystać?
W przypadku małego Alexa Jutrzenki spełnił się świąteczny cud. Dzięki wsparciu ludzi, w Wigilię udało się osiągnąć kwotę 9 111 071 zł! To była największa zbiórka w historii siepomaga.pl. Pomogło ponad 170 tysięcy osób.
Niestety, dzieci potrzebujących najdroższy lek świata jest więcej. Każde z nich chce żyć i rozwijać się bez bólu. To, czy dostaną taką szansę zależy m.in. od Ciebie.
Patryś Radwański (9 m-cy) z Wrocławia
Chłopczyk urodził się w kwietniu 2019 roku, jako zdrowe, ruchliwe dziecko. Jednak już po 2 tygodniach trafił do szpitala. Od tamtej pory zmieniło się wszystko. Rodzice usłyszeli wyrok.
Patryk choruje na SMA, rdzeniowy zanik mięśni typu 1, jego najostrzejszą postać. Pod zbiórką pieniędzy rodzice chłopca piszą: „Świat pozornie dalej trwał, ale dla nas się skończył”.
Jedyną nadzieję daje zebranie 9 milionów złotych na leczenie.
Kacperek Ryło (13 m-cy) z Zabierzowa, woj. małopolskie
Jego czas szybko się kurczy. Dziecko czeka na ratunek – możliwość wyjazdu do USA na terapię najdroższym lekiem świata. Do spełnienia tego celu Kacperkowi brakuje jeszcze połowy wymaganej kwoty.
Rodzice chłopca piszą:
Bardzo prosimy o pomoc w tej trudnej walce. O dar życia. Dar bezcenny…
Marysia Miąsko (12 m-cy) z Raciechowic, woj. małopolskie
Ta mała bohaterka ma zaledwie 12 miesięcy życia, a za sobą prawdziwą batalię. Codzienność Marysi i jej mamy to łóżko szpitalne, cierpienie i strach. Mama Marysi pisze pod zbiórką:
Jeśli masz zdrowe dziecko, to masz już wszystko to, o czym ja marzę
Czy uda się spełnić jej marzenie? Na zdobycie 8 milionów i upragnioną terapię najdroższym lekiem na świecie, bliscy Marysi mają niewiele czasu.
Franio Marcinkowski (14 m-cy) z Namysłowa, woj. opolskie
Narodziny Franusia były spełnieniem marzeń jego rodziców. Niestety, gdy chłopiec miał 3 miesiące jego mięśnie zaczęły słabnąć. Nie podnosił główki, nie ruszał rączką. Choroba jednak została wykryta dopiero pół roku później. Teraz potrzeba pieniędzy, by rozpocząć odpowiednie leczenie, czyli terapię genową lekiem Zolgensma.
Mama Frania powtarza mu codziennie: „To nie czas na niebo, kochanie”
Franek Surdel (5 m-cy) z Knurowa, woj. śląskie
Maleńki Franek, w porównaniu z innymi dziećmi z SMA w tym wieku, jest w bardzo złym stanie. Ma problemy z przełykaniem i oddychaniem. Terapia od niedawna dostępna w Polsce tylko spowalnia postęp choroby.
Jednym ratunkiem jest drogie leczenie genowe w Stanach Zjednoczonych. Rodzice chłopczyka nie tracą nadziei, ale błagają o ratunek.
Tosia Wiśniewska (4 m-ce) z Oleśnicy, woj. dolnośląskie
Maleńka dziewczynka niedawno przyszła na świat, a już musi walczyć o każdy dzień, o każdy oddech… Jej rodzice nigdy nie byli przesądni, ale gdy usłyszeli okrutną diagnozę w piątek 13-ego, zawalił im się świat. Mimo to, nie poddają się.
Mamy 2 wyjścia – walczyć i prosić o Twoją pomoc, o cud… albo się poddać. W walce o życie Tosi nie poddamy się nigdy! Dlatego prosimy o Twoją pomoc
Julia Rówczyńska (6 m-cy), Nowe Miasto Lubawskie, woj. warmińsko-mazurskie
Julcia urodziła się 16 lipca 2019 r. i przez pierwsze tygodnie po urodzeniu wydawało się, że wszystko jest w porządku. Pewnego dnia rodzice zauważyli, że nóżki dziewczynki leżą bezwładnie. Szpital, badania i diagnoza: to SMA! Jedyna szansa? Terapia najdroższym lekiem na świecie.
Musimy zawalczyć, żeby z czystym sumieniem powiedzieć jej kiedyś: “zrobiliśmy wszystko, co było w naszej mocy, żebyś żyła”. Żeby móc powiedzieć jej, że kiedy była jeszcze bardzo malutka, czuwało nad nią mnóstwo osób o wielkich i dobrych sercach.
Kacper Boruta (16 m-cy) z Warszawy
Kacpi urodził się 17 września 2018 r., czyli w dzień urodzin swojej mamusi. Początkowo rozwijał się prawidłowo, ale później pojawiło się obniżone napięcie mięśniowe, brak odruchów głębokich, drżenie rączek. Po serii badań okazało się, że to rdzeniowy zanik mięśni (SMA).
W prawdzie typ 2, ale równie niebezpieczny, jak typ 1. I również, jedyną szansę na zahamowanie choroby oraz uratowanie życia chłopcu daje terapia genowa lekiem Zolgensma w USA. Najdroższy lek na świecie można jednak zaaplikować tylko przed ukończeniem 2. roku życia, więc czasu jest niewiele.
Mama Kacperka apeluje:
Terapię musimy podjąć jak najszybciej. Jeśli się spóźnimy, pozostanie nam czekać na koniec świata…
Przykład Alexa daje nadzieję i pokazuje, że jest w nas wiele dobra, którym potrafimy się dzielić.
Tym dzieciom zostało odebrane normalne dzieciństwo, a ich rodzice zamiast cieszyć się z rodzicielstwa, przechodzą przez prawdziwe piekło.
